pharmjournalРазработка и регистрация лекарственных средствDrug development & registration2305-20662658-5049LLC «CPHA»10.33380/2305-2066-2023-12-2-198-205pharmjournal-1500Research ArticleРЕГУЛЯТОРНЫЕ ВОПРОСЫREGULATORY ISSUESРегулирование вывода орфанных лекарственных препаратов на рынок Евразийского экономического союза как механизм повышения доступности лечения редких заболеваний (обзор)Regulation of the Launch of Orphan Drugs on the Market of the Eurasian Economic Union as a Mechanism to Increase the Availability of Treatment for Rare Diseases (Review)https://orcid.org/0000-0002-3752-7848ФотееваА. В.FoteevaA. V.

614042, Пермский край, г. Пермь, ул. Причальная, зд. 1б; 614990, Пермский край, г. Пермь, ул. Полевая, д. 2

1b, Prichalnaya str., Perm, Perm Territory, 614042; 2, Polevaya str., Perm, 614990

https://orcid.org/0000-0001-8164-6521КоневаН. А.KonevaN. A.

614042, Пермский край, г. Пермь, ул. Причальная, зд. 1б

1b, Prichalnaya str., Perm, Perm Territory, 614042

https://orcid.org/0000-0003-3775-5557БелоглазоваО. С.BeloglazovaO. S.

614042, Пермский край, г. Пермь, ул. Гальперина, д. 6, корп. 2

6/2, Galperina str., Perm, Perm Territory, 614042

https://orcid.org/0000-0001-5579-394XРостоваН. Б.RostovaN. B.

614990, Пермский край, г. Пермь, ул. Полевая, д. 2; 614990, Пермский край, г. Пермь, ул. Букирева, д. 15

2, Polevaya str., Perm, 614990; 15, Bukireva str., Perm, Perm Territory, 614990

n-rostova@mail.ruООО «Парма Клиникал»; ФГБОУ ВО «Пермская государственная фармацевтическая академия» Министерства здравоохранения Российской Федерации (ПГФА)РоссияLLC "Parma Clinical"; Perm State Pharmaceutical AcademyRussian FederationООО «Парма Клиникал»РоссияLLC "Parma Clinical"Russian FederationАО «Медисорб»РоссияJSC "Medisorb"Russian FederationФГБОУ ВО «Пермская государственная фармацевтическая академия» Министерства здравоохранения Российской Федерации (ПГФА); ФГАОУ ВО «Пермский государственный национальный исследовательский университет» (ПГНИУ)РоссияPerm State Pharmaceutical Academy; Perm State National Research UniversityRussian Federation202329052023122198205Copyright © Фотеева А.В., Конева Н.А., Белоглазова О.С., Ростова Н.Б., 20232023Фотеева А.В., Конева Н.А., Белоглазова О.С., Ростова Н.Б.Foteeva A.V., Koneva N.A., Beloglazova O.S., Rostova N.B.This work is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 License.https://www.pharmjournal.ru/jour/article/view/1500Введение

Введение. Обеспечение качественными, эффективными и безопасными лекарственными препаратами, предназначенными для лечения редких (орфанных) заболеваний среди населения государств-членов Союза, является одним из значимых и перспективных векторов развития для производителей-разработчиков. Обеспечение доступности лекарственными препаратами (ЛП) для пациентов, страдающих редкими заболеваниями, должно регулироваться путем государственного стимулирования разработки и вывода на рынок орфанных препаратов у отечественных производителей за счет актуализации и своевременного обновления нормативно-правовых актов в сфере регистрации ЛП, а также предоставления льгот при инициировании процесса регистрации.

Текст

Текст. В статье оценивались возможности и перспективы вывода в обращение орфанных лекарственных препаратов в рамках Евразийского экономического союза для отечественных производителей.

Заключение

Заключение. Обзор возможностей и перспектив вывода в обращение орфанных лекарственных препаратов для отечественных производителей говорит о необходимости развития нормативно-правового регулирования аспектов фармацевтической разработки для повышения доступности лечения пациентов с редкими заболеваниями как на уровне РФ, так и в рамках правового поля Евразийского экономического пространства.

Introduction

Introduction. Providing high-quality, effective and safe drugs intended for the treatment of rare (orphan) diseases among the population of the Member States of the Union is one of the most significant and promising development vectors for manufacturers-developers. Ensuring the availability of medicines (MP) for patients suffering from rare diseases should be regulated by state incentives for the development and launch of orphan drugs on the market by domestic manufacturers through updating and timely updating of regulatory legal acts in the field of drug registration, as well as providing benefits when initiating the registration process.

Text

Text. The article assessed the possibilities and prospects for the introduction of orphan drugs into circulation within the framework of the Eurasian Economic Union for domestic manufacturers.

Conclusion

Conclusion. A review of the possibilities and prospects for launching orphan drugs for domestic manufacturers indicates the need to develop regulatory and legal regulation of aspects of pharmaceutical development in order to increase the availability of treatment for patients with rare diseases, both at the level of the Russian Federation and within the legal framework of the Eurasian Economic Space.

государственная регистрация лекарственных средствускоренная регистрацияорфанные препаратынеудовлетворенная медицинская потребностьstate registration of medicinesaccelerated registrationorphan drugsunmet medical needReferencesЛебедев А. А. Бремя орфанных болезней. Газета. Медицинская газета. 7 марта 2012. № 16. С. 10.Lebedev A. A. The burden of orphan diseases. Newspaper. Medical newspaper. March 7, 2012. No. 16. P. 10. (In Russ.)Рождественский Д. А. Регистрация орфанных и биотехнологических препаратов по правилам ЕАЭС. Вопросы организации и информатизации здравоохранения. 2018;2(95):76–81.Rozhdestvenskiy D. A. Registration of orphan and biotechnological products under the rules of eurasian economic UNITY. Issues of organization and informatization of healthcare. 2018;2(95):76–81. (In Russ.)Фотеева А. В., Ростова Н. Б., Исупова А. Д., Гербергаген Е. С. Орфанные препараты: международные подходы и национальное регулирование. Проблемы социальной гигиены, здравоохранения и истории медицины. 2021;29(6):1490–1497. DOI: 10.32687/0869-866X-2021-29-6-1490-1497.Foteeva A. V., Rostova N. B., Isupova A. D., Gerbergagen E. S. The orphan drugs: international approaches and national regulation. Problems of social hygiene, health care and the history of medicine. 2021;29(6):1490–1497. (In Russ.) DOI: 10.32687/0869-866X-2021-29-6-1490-1497.Мищенко М. А., Сыбатова Е. П., Мищенко Е. С. Современное состояние и перспективы развития рынка орфанных лекарственных препаратов. MODERN SCIENCE. 2022;3–2:223–228.Mishchenko M. A., Sybatova E. P., Mishchenko E. S. Current state and development prospects of the orphan drug market. MODERN SCIENCE. 2022;3–2:223–228. (In Russ.)Нефидова О. Г., Бабаскин Д. В., Сазонов А. Д., Камалетдинова А. А. Анализ основных изменений в правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения в рамках Евразийского экономического союза. Ведомости Научного центра экспертизы средств медицинского применения. Регуляторные исследования и экспертиза лекарственных средств. 2022;12(2):222–226. DOI: 10.30895/1991-2919-2022-12-2-222-226.Nefidova O. G., Babaskin D. V., Sazonov A. D., Kamaletdinova A. A. Analysis of the Main Changes in Assessment and Approval of Medicines for Human Use in the Eurasian Economic Union. Bulletin of the Scientific Centre for Expert Evaluation of Medicinal Products. Regulatory Research and Medicine Evaluation. 2022;12(2):222–226. (In Russ.) DOI: 10.30895/1991-2919-2022-12-2-222-226.Mitsumoto J., Dorsey E. R., Beck C. A., Kieburtz K., Griggs R. C. Pivotal studies of orphan drugs approved for neurological diseases. Ann Neurology. 2009;66(2):184–190. DOI: 10.1002/ana.21676.Mitsumoto J., Dorsey E. R., Beck C. A., Kieburtz K., Griggs R. C. Pivotal studies of orphan drugs approved for neurological diseases. Ann Neurology. 2009;66(2):184–190. DOI: 10.1002/ana.21676.De Vrueh R. L. A. Why R&D into Rare Diseases Matter. In: Bali R. K., Bos L., Gibbons M. C., Ibell S., editors. Rare Diseases in the Age of Health 2.0. London: Springer Nature; 2014. P. 3–20. DOI: 10.1007/978-3-642-38643-5_1.De Vrueh R. L. A. Why R&D into Rare Diseases Matter. In: Bali R. K., Bos L., Gibbons M. C., Ibell S., editors. Rare Diseases in the Age of Health 2.0. London: Springer Nature; 2014. P. 3–20. DOI: 10.1007/978-3-642-38643-5_1.Кугач А. А., Кугач В. В. Экспертиза и регистрация орфанных лекарственных препаратов. Вестник фармации. 2021;1(91):20–35. DOI: 10.52540/2074-9457.2021.1.20.Kugach A. A., Kugach V. V. Expertise and registration of orphan medicinal preparations. Bulletin of Pharmacy. 2021;1(91):20–35. (In Russ.) DOI: 10.52540/2074-9457.2021.1.20.Brabers A. E. M., Moors E. H. M., van Weely S., de Vrueh R. L. A. Does market exclusivity hinder the development of Follow-on Orphan Medicinal Products in Europe? Orphanet J Rare Dis. 2011;6(1):59. DOI: 10.1186/1750-1172-6-59.Brabers A. E. M., Moors E. H. M., van Weely S., de Vrueh R. L. A. Does market exclusivity hinder the development of Follow-on Orphan Medicinal Products in Europe? Orphanet J Rare Dis. 2011;6(1):59. DOI: 10.1186/1750-1172-6-59.Tambuyzer E. Rare diseases, orphan drugs and their regulation: questions and misconceptions. Nat Rev Drug Discov. 2010;9(12):921–929. DOI: 10.1038/nrd3275.Tambuyzer E. Rare diseases, orphan drugs and their regulation: questions and misconceptions. Nat Rev Drug Discov. 2010;9(12):921–929. DOI: 10.1038/nrd3275.

The authors declare that there are no conflicts of interest present.