Регулирование вывода орфанных лекарственных препаратов на рынок Евразийского экономического союза как механизм повышения доступности лечения редких заболеваний (обзор)

Введение. Обеспечение качественными, эффективными и безопасными лекарственными препаратами, предназначенными для лечения редких (орфанных) заболеваний среди населения государств-членов Союза, является одним из значимых и перспективных векторов развития для производителей-разработчиков. Обеспечение доступности лекарственными препаратами (ЛП) для пациентов, страдающих редкими заболеваниями, должно регулироваться путем государственного стимулирования разработки и вывода на рынок орфанных препаратов у отечественных производителей за счет актуализации и своевременного обновления нормативно-правовых актов в сфере регистрации ЛП, а также предоставления льгот при инициировании процесса регистрации.

Текст. В статье оценивались возможности и перспективы вывода в обращение орфанных лекарственных препаратов в рамках Евразийского экономического союза для отечественных производителей.

Заключение. Обзор возможностей и перспектив вывода в обращение орфанных лекарственных препаратов для отечественных производителей говорит о необходимости развития нормативно-правового регулирования аспектов фармацевтической разработки для повышения доступности лечения пациентов с редкими заболеваниями как на уровне РФ, так и в рамках правового поля Евразийского экономического пространства.

1. Лебедев А. А. Бремя орфанных болезней. Газета. Медицинская газета. 7 марта 2012. № 16. С. 10.

2. Рождественский Д. А. Регистрация орфанных и биотехнологических препаратов по правилам ЕАЭС. Вопросы организации и информатизации здравоохранения. 2018;2(95):76–81.

3. Фотеева А. В., Ростова Н. Б., Исупова А. Д., Гербергаген Е. С. Орфанные препараты: международные подходы и национальное регулирование. Проблемы социальной гигиены, здравоохранения и истории медицины. 2021;29(6):1490–1497. DOI: 10.32687/0869-866X-2021-29-6-1490-1497.

4. Мищенко М. А., Сыбатова Е. П., Мищенко Е. С. Современное состояние и перспективы развития рынка орфанных лекарственных препаратов. MODERN SCIENCE. 2022;3–2:223–228.

5. Нефидова О. Г., Бабаскин Д. В., Сазонов А. Д., Камалетдинова А. А. Анализ основных изменений в правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения в рамках Евразийского экономического союза. Ведомости Научного центра экспертизы средств медицинского применения. Регуляторные исследования и экспертиза лекарственных средств. 2022;12(2):222–226. DOI: 10.30895/1991-2919-2022-12-2-222-226.

6. Mitsumoto J., Dorsey E. R., Beck C. A., Kieburtz K., Griggs R. C. Pivotal studies of orphan drugs approved for neurological diseases. Ann Neurology. 2009;66(2):184–190. DOI: 10.1002/ana.21676.

7. De Vrueh R. L. A. Why R&D into Rare Diseases Matter. In: Bali R. K., Bos L., Gibbons M. C., Ibell S., editors. Rare Diseases in the Age of Health 2.0. London: Springer Nature; 2014. P. 3–20. DOI: 10.1007/978-3-642-38643-5_1.

8. Кугач А. А., Кугач В. В. Экспертиза и регистрация орфанных лекарственных препаратов. Вестник фармации. 2021;1(91):20–35. DOI: 10.52540/2074-9457.2021.1.20.

9. Brabers A. E. M., Moors E. H. M., van Weely S., de Vrueh R. L. A. Does market exclusivity hinder the development of Follow-on Orphan Medicinal Products in Europe? Orphanet J Rare Dis. 2011;6(1):59. DOI: 10.1186/1750-1172-6-59.

10. Tambuyzer E. Rare diseases, orphan drugs and their regulation: questions and misconceptions. Nat Rev Drug Discov. 2010;9(12):921–929. DOI: 10.1038/nrd3275.