Препарат был подан в перечень по минимальной в мире цене, при включении в ЖНВЛП стоимость стала ниже средней рыночной стоимости в 2020 году на 25 %

МОСКВА, 13 января 2021 г. – «Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о включении препарата Спинраза^® (нусинерсен)¹, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых, с 1 января 2021 года в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), утвержденный распоряжением Правительства РФ от 23 ноября 2020 года № 3073-р.

Спинальная мышечная атрофия – это генетическое, прогрессирующее, инвалидизирующее и потенциально фатальное заболевание, которое является основной причиной младенческой смертности от генетических заболеваний². При СМА 1 типа медиана общей выживаемости пациентов составляет менее 1 года^3,4. Нарастающие осложнения со стороны опорно-двигательной⁵, дыхательной⁶ и пищеварительной⁷ систем связаны с прогрессией мышечной слабости.

«Нусинерсен» – первое лекарственное средство, одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)⁸ и Европейским медицинским агентством (ЕМА)⁹ для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Это единственный на данный момент препарат патогенетической терапии СМА, включенный в одобренные научно-практическим советом Министерства здравоохранения РФ клинические рекомендации для терапии пациентов со СМА.

Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ, генеральный директор ООО «Джонсон & Джонсон», комментирует: «На сегодняшний день терапию препаратом «Нусинерсен» получили более 10 000 пациентов во всем мире, а опыт применения в клинических исследованиях и реальной практике составляет более 8 лет, при этом благоприятный профиль безопасности был подтвержден долгосрочно¹⁰. Сейчас препарат необходим примерно одной тысячи пациентов в России, и мы делаем все возможное, чтобы сделать эту инновационную терапию максимально доступной для них. Включение препарата в перечень ЖНВЛП позволит обеспечить еще более широкий доступ к лекарственной терапии СМА с максимальным объемом данных клинических исследований^11,12,13,14 и реальной клинической практики¹⁵».

«Нусинерсен» является первым зарегистрированным в России препаратом для патогенетической терапии СМА. Он обладает таргетным механизмом действия, увеличивая количество белка выживаемости мотонейронов. «Нусинерсен» продемонстрировал достоверную и убедительную эффективность по результатам широкой программы клинических исследований с высоким уровнем доказательности.

«Клинические исследования показали, что применение нусинерсена снижает риск смерти на 63 % у пациентов с ранним началом СМА. При этом 97 % пациентов продемонстрировали улучшение или стабилизацию двигательных функций по шкале HINE, что нехарактерно для естественного течения СМА 1 типа, 71 % пациентов с ранним началом СМА продемонстрировали улучшение моторных навыков по шкале CHOP INTEND¹¹. Исследование у пациентов со СМА 2 или 3 типа, которое длилось 15 месяцев, показало достоверное улучшение развития моторных функций по шкале HFMSE на 3,9 балла у пациентов с поздним началом СМА¹²», – комментирует Елена Дмитриевна Белоусова, профессор, заведующая отделением психоневрологии и эпилептологии  Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени академика Ю. Е. Вельтищева.

Профессор Людмила Михайловна Кузенкова, начальник Центра детской психоневрологии, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии в Национальном медицинском исследовательском Центре Здоровья Детей, отмечает: «Однако клинические исследования продолжаются, и мы получаем убедительные ответы на новые вопросы. Так, устойчивость эффекта от препарата «Нусинерсен» сохранялась при долгосрочном наблюдении^16,17. Применение же нусинерсена у младенцев до появления клинических симптомов позволяет им достигать развития моторных навыков, сравнимых со здоровыми детьми. Так, например, все дети смогли сидеть самостоятельно, 96 % детей смогли ходить с поддержкой, а 88 % детей смогли самостоятельно ходить¹⁸. Более того, «Нусинерсен» обладает хорошо изученным благоприятным профилем безопасности, ни один пациент из клинических исследований не прекратил терапию препаратом из-за нежелательных явлений¹⁰».

За период с 2018 по 2020 гг. при поддержке «Янссен» было проведено 41 образовательное мероприятие с участием 14.000 стационарных и поликлинических специалистов всех специальностей, принимающих участие в мультидисциплинарном ведении пациентов со спинальной мышечной атрофией. В ходе большинства мероприятий специалистам была предоставлена информация от ведущих экспертов по технологии интратекального введения препарата. По мнению нашей компании, по состоянию на настоящий момент российские специалисты не имеют сложностей в проведении интратекального введения «Нусинерсен». Препарат применяется в 60 регионах РФ, общее количество пациентов составляет около 350 человек.

При подаче предложения о включении препарата «Нусинерсен» в ЖНВЛП компания сформировала его на основании минимальной референтной цены¹⁹ и приняла решение зафиксировать расчетный курс валют на уровне среднего за 2019 год, снизив таким образом стоимость препарата почти на 500 тыс. рублей за упаковку. Таким образом, предложенная к регистрации цена на препарат почти на 25 % ниже средней цены государственных закупок в 2020 году²⁰. Данная цена была зарегистрирована 31 декабря 2020 года решением № 1020/20-20 и действует с 1 января 2021 года. Соответствующая запись содержится на сайте Государственного реестра предельных отпускных цен Минздрава России²¹.

О препарате Спинраза^® (нусинерсен)

«Спинраза» – это первая терапия, одобренная для лечения младенцев, детей и взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), препарат доступен в более чем 40 странах²². По состоянию на 31 декабря 2019 года, более 10 000 пациентов получили лечение препаратом «Нусинерсен», включая тех, кто имел коммерческий доступ к терапии, участвовал в программах расширенного доступа (EAP) и клинических исследованиях²³. «Спинраза» является единственным препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии, зарекомендовавшим себя как в условиях реальной клинической практики в течение длительного времени, так и по результатам клинических исследований пациентов различных возрастных групп.

В настоящее время по препарату «Спинраза» накоплен значительный объем информации, включающий данные более 300 участников исследований с широким диапазоном клинических проявлений СМА. Результаты наблюдений демонстрируют благоприятное соотношение терапевтического эффекта и риска. Эффективность спинразы оценивалась в двух рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых исследованиях у пациентов с младенческой формой СМА (ENDEAR¹¹) и пациентов с более поздней манифестацией (CHERISH¹²) и подтверждалась открытыми исследованиями у младенцев на доклинической стадии заболевания (NURTURE¹³) и пациентов с поздним началом СМА, которые получали терапию в более старшем возрасте (CS2/CS12¹⁴). Наиболее частыми побочными эффектами были респираторная инфекция, лихорадка, запор, головная боль, рвота и боль в спине¹⁰. У пациентов, которым препарат «Спинраза» вводился в пострегистрационном периоде, наблюдались серьезные инфекции, например менингит. Также имелись сообщения о случаях гидроцефалии²⁴. Частота возникновения подобных реакций неизвестна. После введения некоторых препаратов этого класса – АСО²⁵ – наблюдались токсическая нефропатия и нарушения свертываемости крови, в том числе при резком снижении уровня тромбоцитов. Отслеживание этих симптомов возможно с помощью лабораторных исследований.

В 2016 году FDA, рассмотрев заявку в приоритетном порядке в течение трех месяцев, одобрило применение препарата «Спинраза» для лечения спинальной мышечной атрофии, заболевания, сопровождающего прогрессирующей мышечной слабостью, у детей и взрослых пациентов⁸. В 2017 году препарат «Спинраза» получил положительное заключение Комитета EMA по лекарственным препаратам для применения у человека и был рекомендован для выдачи регистрационного удостоверения в странах Европейского союза⁹.

В 2018 году препарат «Спинраза» был признан лучшим технологическим продуктом и удостоен восьми наград премии Prix Galien, включая независимые признания за инновационность в лечении спинальной мышечной атрофии от США, Германии, Италии, Швейцарии, Франции, Бельгии и Люксембурга, Нидерландов и Великобритании²⁶.

О Janssen, фармацевтических компаниях Johnson & Johnson 

В Janssen мы создаем будущее, где заболевания останутся в прошлом. Мы — фармацевтические компании Johnson & Johnson, и мы не жалеем сил, чтобы это будущее стало реальностью для пациентов по всему миру. Мы побеждаем заболевания передовой наукой. Изобретаем, как помочь тем, кто нуждается в помощи. Исцеляем безнадежность человеческим теплом.

Мы работаем в тех областях медицины, где можем принести больше всего пользы: сердечно-сосудистые заболевания, иммуноопосредованные заболевания и нарушения обмена веществ, инфекционные болезни и вакцины, заболевания центральной нервной системы, онкология, легочная артериальная гипертензия.

Узнайте больше на janssen.com. Подписывайтесь: twitter.com/JanssenGlobal. ООО «Джонсон & Джонсон» в Janssen Pharmaceutical Companies, Johnson & Johnson.