ГЕРОФАРМ получил регистрационное удостоверение на орфанный препарат Аталурен, предназначенный для лечения миодистрофии Дюшенна. Он стал первым российским дженериком оригинального препарата Трансларна.

Миодистрофия Дюшенна (МДД) – орфанное наследственное заболевание, при котором в организме нарушен синтез белка дистрофина, необходимого для правильной работы мышц. Недостаточное количество этого белка приводит к тяжелым осложнениям: потере способности ходить и развитию дыхательной и сердечной недостаточности, повышающих риск летального исхода.

Заболевание диагностируется в детском возрасте и встречается в среднем у 1 из 3500 мальчиков. По данным на 2024 год, в России зарегистрировано около 2000 пациентов с миодистрофией Дюшенна. Излечить болезнь раз и навсегда нельзя, однако ее развитие можно замедлить с помощью терапии.

Лечение аталуреном замедляет ухудшение двигательной и дыхательной функции, при этом демонстрируя благоприятный профиль безопасности и переносимости. Пациенты в возрасте от 2 лет с МДД, вызванной определенной генетической мутацией, могут получить пользу от такой терапии.
Препарат позволяет организму начать синтезировать дистрофин в необходимых количествах, замедляя разрушение мышечной ткани.

В 2024 году ГЕРОФАРМ провел клинические исследования биоэквивалентности Аталурена, в котором приняли участие 100 человек. В результате была доказана его полная идентичность оригинальному препарату.

Аталурен будет производиться по полному циклу на территории России в дозировках 125, 250 и 1000 мг. Препарат применяется внутрь три раза в день по специальной схеме и показан ходячим пациентам от 2 лет с подтвержденной нонсенс-мутацией, вызывающей МДД. Регистрация и локализация производства препарата позволит обеспечить более широкий доступ к лечению для российских пациентов.

«Миодистрофия Дюшенна – это опасное заболевание, при котором каждый упущенный год отнимает у ребенка шанс на долгую активную жизнь. Задача ГЕРОФАРМ – обеспечить пациентов доступом к современной эффективной терапии. Регистрация и производство российского аталурена – важный шаг к повышению доступности лечения, которое может дать надежду сотням пациентов по всей стране», – отметил генеральный директор ГЕРОФАРМ Петр Родионов.